医药行业专题报告：CGT风云正起看好CGT外包服务行业.docx

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1、医药行业专题报告：CGT风云正起，看好CGT外包服务行业1细胞与基因治疗行业高景气度，CRO&CDMO市场快速扩容CGT行业发展多年，多款新药陆续获批细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)主要分为细胞治疗、基因治疗。细胞与基因治疗主要分为两种，一种是细胞治疗，主要涉及体外治疗，将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内，从而达到治疗的效果；另一种是基因治疗，主要涉及体内治疗，将外源的基因导入到患者体内的靶细胞内，然后在基因层面治疗调控蛋白的表达，从而达到 治疗疾病的目的。图表1:体内、体外基因治疗过程体外治疗体内治疗逆找象病CGT未来发展潜力大，具备疗效久

2、、靶点多等优势。细胞与基因治疗是继小分子、大分子后又一重磅药物类型，具备多种优势，未来发展潜力巨大。CGT主要优势有：I）单次治疗的疗效持久；2）靶点多，可以覆盖难治性疾病。主要特点有：1）以基因治疗载体为核心，工艺开发和质控难度大；2）与基因等基础研究联系紧密；3）对CDMO的依赖程度更高。CGT历经多年发展，新药陆续获批上市。CGT的发展与分子生物学、基因组学等基础科学的发展密切相关。自1953年DNA双螺旋结构提出和1972年首次提出基因治疗的概念，CGT行业不断发展。2003年，全球首个基因治疗药物重组人p53腺病毒注射液（今又生）在中国获批，后续多个CGT产品陆续获批。目前，FDA已

3、批准8个基因治疗药物，其中5个为CAR-T, 2个为病毒载体疗法，1个为溶瘤病毒疗法。中国于2021年6月获批复星凯特的CAR-T产品阿基仑赛注射液，于2021年9月获批药明巨诺的CAR-T产品瑞基仑赛注射液。阿基仑赛注射液：阿基仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂，由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合 抗原受体T细胞（CAR-T）制备，是中国首个批准的CGT药物，于2021年6月正式获批。瑞基仑赛注射液：瑞基仑赛注射液是国内第2款获批上市的CAR-T产品，也是国内首个获批的1类CAR-T、全球第6款获批上市的CAR-T产品。瑞基仑赛注射液是在美国Jun

4、o公司JCAR017的基础上，由药明巨诺自主开发的CAR-T产品。在研管线丰富，未来CGT市场迅速扩容CGT在研管线丰富，美国和中国管线数量最多。受益于技术、资本和政策等方面利好，2015年以来CGT在研管线数量迅速上升。目前，与CGT相关的研究开发正在如火如荼地进行，全球范围内CGT在研管线丰富。根据ASGCT数据，截止2020年年底，全球范围内共有1306个细胞与基 因治疗项目处于临床阶段。按照地区来看，美国是CGT管线数量最多的国家，为650项，其次为中国，累计超过300项。治疗领域多以肿瘤为主，临床分期多以1-n期为主。根据Clinical Trials数据，截止2020年底，全球正在

5、进行的CGT临床试验中，超过一半为针对肿瘤开发，占比为53.2%；此外，由于新冠疫情的影响，2020年新增大量 感染性疾病的在研管线，占比为10.7%o从临床分期来看，全球39.5%的临床处于临床I期,28%处于临床I-II期,25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。图表8:全球CGT在研管线各治疗领域占比癌症肌肉骨骼疾病传染病，血液疾病心血管疾病神经退行性疾病其他报告阴无所CGT行业景气度高，市场规模快速扩容。我们认为在未来几年内，细胞与基因治疗将迎来大的突破，市场容量的天花板也逐渐打开。根据Frost & Sullivan的测算，全球的CGT市场规模不断扩容，从2016年的0.

6、5亿美元迅速提高到2020年的20.8亿美元，未来将继续保持高速增长的势态，预计将于2025年突破300亿美元大关。与此同时，中国CGT市场的快速增长也不容忽视，尤其是从2020年后将迎来快速发展，根据预测，中国CGT的市场规模将于2025年达到178.9亿元。CGT疗法技术门槛高，外包市场规模广阔CGT疗法区别于传统疗法，CRO&CDMO外包率更高。与传统化学药物相比，细胞与基因治疗的研发过程非常复杂，技术机制更复杂、工艺开发与大规模生产门槛更高、产业化经验有限、适应症药物用量具备差异化等特点，对制药企业提出了较高的要求，因此CGT比传统药物更依赖外包。未来，我们认为CGT领域的外包渗透率将

7、不断提升；同时，受益于CGT市场规模的快速增长，CGT外包行业的市场规模也将快速扩容，迎来大的增长。CGT CRO： CGT CRO的特点有：1）基因治疗靶点发现和成药研究均以基因功能研究为基础+基因治疗载体的研究；2）基因治疗复杂、前沿、精准，药理药效的模型构建难度高；3）药代动力学、药效及安评的体系新，行业经验不多。CGTCRO除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还包括：1）目的基因的筛选、确认与功能研究；2）针对目的基因的模型构建；3）载体选择和构建。CGTCDMO：技术机制复杂、工艺开发和大规模生产门槛高、法规严格、产业化经验有限、差异化的用

8、量,使得更加依赖CDMOoCGT CDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务。图袅 14： CGT CRO&CDMO化化壬导/:otfu OSOU传统药物因治疗产品传猊磁因治疗产品 ”以； 翠3W-州j&maSTO9ifctWWa；femaa9中辍颜收化蓑体开发,包装、利试否WSGM性报告阴无所CGT CRO&CDMO行业规模迅速扩容。我们认为，CGT领域的外包渗透率将不断提升；同时受益于CGT市场规模的快速增长，CGT外包行业的市场规模也将快速扩容，迎来大的增长。根据Frost &Sullivan, 2016年 全球CGT CRO市场规模仅为4亿美元，但

9、2020年已经达到7.1亿美元；随着该领域内研发不断加速布局，市场规模将于2025年达到17.4亿美元；同时，中国CGT CRO市场也从2016年的1.7亿元增长到2020年的3.1亿元，预计将于2025年达到12亿元。除此之外，CGT领域的CDMO市 场也取得了飞速发展，2016年全球及中国的CGT CDMO市场规模分别为7.7亿美元和8.7亿元，预计将于2025年分别达到78.6亿美元和197.4亿元。CGT外包行业争格局初现，头部企业未来成长空间大。由于存在着巨大的临床需求以及相应的CGT研发项目已处于临床当中，未来CGT外包市场 将迅速扩容。目前在全球范围内，Lonza、Catalen

10、t赛默飞、药明康德、以及Oxford Biomedical占据了全球市场的主要份额，其中药明康德占据6.8%的全球市场份额；同时，药明康德已经占据65.7%的中国市场份额,是中国市场的领头羊，和元生物占据23.2%的市场份额。我们认为，未来头部企业将不断维持在中国的竞争地位，同时不断开拓国际市场，成长空 间巨大。（报告来源：报告研究所）O 19: CGTCXO -007 20200. 90% LonzaCatalent赛段飞药明康德 Oxford Bi omed ical和元生物才报告册究所2重点公司分析药明康德WuXi ATU：专注细胞与基因治疗，三大业务独具技术优势药明生基（WuXi AT

11、U）作为药明康德细胞与基因疗法业务平台，开创了独特的CTDM0 （合同测试、开发、生产）商业模式。与传统CDM0模式相比，新模式可以更好地应对当前细胞与基因疗法领域测试、开发和放行的复杂度和困难度大的问题，从而为客户提供一体化、端到端的细胞和基因疗法产品开发及生产服务。此外，通过对OXGENE的收购，WuXi ATU吸纳了世界第一流的病毒载体开发平台，进一步拓展了细胞和基因疗法平台的前期研发能力。目前，WuXi ATU在全球范围内共有逾1100名员工，8个工厂，总面积达80万平方英尺，共计有587个正在进行的项目。CTDMO,测试业务具备显著优势。WuXiATU在细胞与病毒的测试领域具有30年

12、的丰富经验，专注于细胞与基因治疗，目前已经有超过1700个全球申报项目，27个商业批放行测试项目；此外，WuXi ATU不断加强自动化程度，未来将在全球范围内进一步扩张产能，从而满足快速增长的市场需求。WuXi ATU多重优势。相比于其他竞争对手，WuXiATU具备显著优势，如90%以上的按时交付率、90%以上首次就达到客户的标准并正确交付等。CGT的测试业务主要包含3大类：原材料、化验与测定、产品释放。原材 料：细胞银行测试、病毒载体释放测试、动物源/人源的原材料所需的安全 性测试、患者细胞的异致性以及CGT项目中大量的复杂原材料。化验与测定：基于复杂细胞及分子的化验、大量特定或定制的化验、

13、特定化的技术能力、管理患者异质性的经验。产品释放：细胞治疗中极短的周转时间（24-96个小时）、化验中有限的样本容量、复杂生物安全性测试、仍处于进化中的监管指引。药企和传统的CDMO企业并不拥有细胞与基因治疗的内部分析发展和测试能力，但WuXi ATU内部一体化的测试平台可以解决以上所述的全部挑战。CT“D”MO,内生外延打造核心技术平台。2021年3月2日，药明康德宣布完成对英国基因治疗技术公司OXGENE的收购。此次收购将进一步拓展药明康德细胞和基因疗法平台的技术能力，为客户提供一体化、端到 端的细胞和基因疗法产品开发及生产服务,促进创新疗法惠及全球患者。目前，整合后的平台主要分为4个部分

14、：OXGENE、质粒DNA、病毒载体、细胞治疗。TESSATM AAV技术具备多重优势：1）显著增加了AAV粒子的产量；2）提高了 AAV粒子的质量；3）减少了 99.999999%的腺病毒污染；4）由于不使用质粒，因此大幅降低了 COG； 5）显著提高了可放大性（2000L）和工艺的稳定性，从而进一步显著降低了 COGoCTD“M”O,生产制造全周期管理。CTDMO模型，生产制造的全周期管理。主要分为3步：第一步是细胞和病毒银行，主要有：专用细胞和病毒银行、研发与商业化客户的银行。第二步是质粒生产，主要有：研究、类GMP与GMP级别的质粒生产，提供无抗生素的生产流程，可以用于CGT和mRNA的大分子生产。第三步是细胞治疗和病毒的制造。全球范围内广泛布局，满足客户日益增长的需求。目前，WuXi ATU已经在美国、中国及英国布局有工厂，其中4座工厂具备测试能力，9座工厂具有发展能力，6座工厂具有生产能力。中国工厂拥有38万平方英尺的生产场地，目前是中国CGT最大的专用CTDMOo该