地塞米松联合利妥昔单抗一线治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症的经济性评价.docx

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1、地塞米松联合利妥昔单抗一线治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症的经济性评价王樱澄芮明军商叶马爱霞图1成人慢性ITP的治疗路径Fig 1 Treatment pathways of chronic ITP in adults中I分类号 R956；R593. 31 文献标志码 A 1001-0408 (2021) 24-3013-06DOI 10. 6039/j. issn. 1001-0408. 2021. 24. 12摘要目的：评价地塞米松（DXM）联用利妥昔单抗（RTX） 一线治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）的经济性。方法：从我国医疗卫生体系角度出发，以单用DXM方案为对照，构建八

2、状态Markov模型，模型周期为4周，时限为20年，评价DXM联用RTX方案治疗成人慢性ITP的成本-效用，临床疗效、效用值参数来自已发表的文献，成本参数来自米内网、各地卫生健康委以及医保局官网；通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来考察模型及参数来源的不确定性。结果：DXM+RTX方案的平均治疗费用为51 064美元，DXM方案的平均治疗费用为50 455美元；与单用DXM相比，DXM+RTX方案可以让每位患者平均多获得0.14个质量调整生命年（QALYs）,增量成本-效果比（1CER）为4 356美元/QALY,低于2020年我国人均国内生产总值（GDP）这一意愿支付阈值。在单因

3、素敏感性分析中，药品费用是对结果影响最大的参数;在概率敏感性分析中，当支付阈值为13倍2020年我国人均GDP时，DXM+RTX方案具有经济性的概率为57.5%61.0%；情境分析结果表明，DXM+RTX方案可能具有明显的长期获益，效用值对结论的影响较小。结论：DXM+RTX相比单用DXM一线治疗成人慢性ITP具有经济性，但是结果具有一定的不确定性。Key药物经济学评价;原发免疫性血小板减少症;利妥昔单抗;地塞米松；一线治疗Economic Evaluation of Dexamethasone Combined with Rituximab for theFirst-line Treatme

4、nt of Chronic Primary Immune Thrombocytopenia inAdultsWANG Yingchengl, 2, RUI Mingjunl, 2, SHANG Yel, 2, MA Aixial, 2 (1.School of International Pharmaceutical Business, ChinaPharmaceutical University, Nanjing 211198, China； 2. Center forPharmacoeconomic Evaluation Research, China PharmaceuticalUniv

5、ersity, Nanjing 211198, China)ABSTRACT OBJECTIVE： To evaluate the economy performance ofdexamethasone (DXM) combined with rituximab (RTX) for the first-line treatment of chronic primary immune thrombocytopenia (ITP) inadults. METHODS： From the perspective of China s medical and healthsystem, Markov

6、model for eight states was constructed with a periodof 4 weeks and a time limit of 20 years, using DXM regimen ascontrol. The cost-utility of DXM+RTX regimen for the treatment ofchronic ITP in adults were evaluated. The parameters of clinicalefficacy and utility value were derived from own published

7、literature； cost parameters were from the MENET website and theofficial websites of local health committees and medical insurancebureaus；one-way sensitivity analysis, probability sensitivityanalysis and scenario analysis were performed to observe theuncertainty of model and data source. RESULTS： The

8、 average cost ofDXM+RTX regimen was 51 064 dollars and that of DXM regimen was 50 455dollars. Compared with DXM regimen, DXM+RTX regimen yielded anadditional 0. 14 QALYs for each patient； the incremental cost-effectiveness ratio (ICER) was 4 356 dollars/QALY, and was lowerthan the willingness-to-pay

9、 threshold of China s per capita grossdomestic product (GDP) in 2020. In the one-way sensitivityanalysis, the cost of drugs was the main driver in the model.Probability sensitivity analysis demonstrated that DXM+RTX regimenhad 57. 5%-61. 0% probability of being cost-effective at a willingness-to-pay

10、 threshold of 1-3 times per capita GDP in 2020. The results ofscenario analysis showed that DXM+RTX regimen wou1d have obviouslong-term benefits, and the utility value had little impact on theconclusion. CONCLUSIONS： DXM+RTX is more economical than DXM in thetreatment of chronic ITP in adults, but t

11、he results have theuncertainty.KEYWORDS Pharmacoeconomic evaluation； Primary immunethrombocytopenia； Rituximab； Dexamethasone； First-line treatment基金项目：江苏省研究生科研与实践创新计划项目(No. SJCX20_0219)硕士研究生。研究方向：药物经济学、卫生经济与政策。E-mail：suisuil909163. com通信作者：教授，博士生导师，博士。研究方向：药物经济学、卫生经济与政策。E-mail： aixiama73126. com原发免

12、疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)是一种获得性自身免疫性疾病，主要特征为不明原因的外周血小板计数减少，发病原因多与血小板抗体有关1。ITP患者大多没有明显的临床症状，但是血小板计数越低，其外伤出血或自发性出血的风险越高2。ITP在儿童中多起病急骤，而在成人中则通常呈慢性发作。目前，关于ITP的系统流行病学调查研究多集中于欧美地区，且尚无确切结果，我国也缺乏该病的流行病学数据。一项美国的研究采用回顾性队列设计分析了 2010-2016年两个私人医疗保健索赔数据库的数据，结果显示，成人ITP的年发病率约为6. 1/10万，且04岁儿童和65

13、岁以上老年人群的发病率相对较高，女性发病率明显高于男性3。ITP患者的死亡风险约为普通人群的L5倍4,同时由于血小板的下降和对出血的恐惧，患者的生活质量也明显受损5。此外，由于高昂的治疗成本，ITP也给患者和社会带来了一定的经济负担。法国的一项研究报告了 57例ITP患者在2005-2006年的疾病负担，所有入组患者的年均费用为7 293欧元，其中病情严重者的年均费用可高达26 581欧元6。美国的一项研究利用全国住院患者数据库对2006-2012年ITP住院患者的费用进行了统计，结果显示，患者年均治疗费用可达16 594美元，其中用于脾切除术和败血症治疗的花费较高7。另一项发表于2016年的

14、美国研究也显示，在患者新诊断为ITP的12个月内，医疗花费可达21 290美元3。ITP的治疗主要针对正处于出血状态或有中、重度出血风险的患者，治疗方案以药物治疗为主。目前，有关ITP的药物治疗分为一线、二线和三线治疗，患者因治疗失败或出现不可耐受的不良反应后会转向下一线治疗。一、二线治疗方案包括使用糖皮质激素、利妥昔单抗(rituximab, RTX),或采用脾切除术治疗；三线用药主要包括维A酸联合达那嘎和地西他滨等8。Gudbrandsdottir等9的研究表明，地塞米松(dexamethasone, DXM)联合RTX 一线治疗ITP的疗效较好。虽然目前RTX用于ITP治疗在我国尚属于超

15、适应证用药，但成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）明确推荐可将其用于成人慢性ITP的治疗8;美国血液学会（American Society ofHematology, ASH）有关ITP诊断与治疗的指南也推荐将糖皮质激素联合RTX用于成人慢性ITP的一线治疗10。由于目前尚未见国内有关ITP一线治疗方案的卫生技术评估结果，故本研究从中国医疗卫生体系角度出发，对DXM联合RTX一线治疗成人慢性ITP的经济性进行了评价，以期为相关决策提供参考。1资料与方法1. 1目标人群与对照选择本研究的目标人群为新诊断的成人慢性ITP患者，即血小板计数25X109 L-1,或血小板计数50X 109 L-1并伴有出血症状;纳入标准与Gudbrandsdottir等9报道的ni期临床试验一致，所有患者按相应治疗路径（图1）接受治疗：对照组患者接受DXM治疗，用法用量为每日40 mg,连续使用4 d,间隔3d,以4周为1个周期，最多治疗6个周期。干预组患者在此基础上联用RTX,用法用量为375 mg/m2,每周1次，共治疗4周。两组患者若一线治疗失败（血小板计数没有得到有效控制或仍有出血症状），转而进行脾切除术治疗，若手术治疗后复发可接受地西他滨3.5 mg