医药行业市场分析研究.docx

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1、医药行业市场分析研究1中国罕见病药物支持政策持续完善，罕见病群体存在大量未被满足的临床需求1.1 国内罕见病药物政策支持持续完善罕见病通常指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。世界各国根据各自实际情况，在罕见病的定义上略有不同。美国将罕见病定义为患者少于20万人/年或其治疗药物销售额预期难以收回研发成本的疾病；欧盟将患病率小于0.5%。、能导致衰弱或威胁生命的疾病定义为罕见病;日本将患者少于5万/年或患病率小于0.5%。作为罕见病定义标准。我国对于罕见病的定义。2010年，中华医学会医学遗传学分会公布的“患病率小于1/50万或新生儿发病率小于1/万”是我国首个较权威的罕见病定义。2018年，国家

2、卫健委等五部门发布第一批罕见病目录，包括了121种罕见病。随后2023年中国罕见病定义研究报告2023中将罕见病定义为“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万且患病人数小于14万的疾病:此外，中国台湾将1/万以下的发病率且具遗传性、诊治困难作为标准定义罕见病。海外罕见病药物政策支持全面、力度大。梳理国外部分发达国家的罕见病药物支持政策，市场独占期普遍在710年，减免部分税收（研发费用的一部分），给予优先审评审批，部分情况可豁免后期临床试验或减小试验规模，另有专项补助金支持罕见病药物研发，比如美国临床试验研究补助金、澳大利亚在国家医疗保险基础上配套建立了罕见病特殊药物计划，部分药物补偿比例高达

3、95100%。1982年，美国FDA特开设孤儿药开发办公室，负责罕见药物的评估认证等工作;2000年，EMA设立孤儿药委员会，负责对申报罕见病药物认定资格的评估工作。我国尚未设立罕见病研发基金、罕见病医疗保障专项基金。在罕见病药械监管领域，也尚未设立国家和地方专门的监管部门和专职人员。2023年1月2日，国家卫健委设立全国罕见病诊疗协作网办公室，加强全国罕见病诊疗协作网组织管理。此外，我国仅有几所非营利性组织如中国罕见病联盟、罕见病发展中心等。我国罕见病的支持政策主要有加速审评审批、减免临床试验申请、加长市场独占期和税费优惠四个方向。临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改

4、良型新药可以申请优先审评审批，临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限为七十S；境外已上市的罕见病药品满足要求后可直接批准进口；市场独占期延长至7年；增值税优惠政策惠及35种罕见病药品，生产、销售和批发、零售罕见病药品的增值税一般纳税人可依照3%征收率计算缴纳增值税，对于进口罕见病药品减按3%征收进口环节增值税。第二批罕见病目录的遴选工作进行中。2018年5月，第一批罕见病目录确定了121种罕见病，划定罕见病并规范诊疗路径，提高了药企对目录内罕见病用药研发的积极性。目前第二批罕见病目录已处于材料审核阶段，将探索开展罕见病高危家庭基因筛查，有望推动更多罕见病的规范化治疗，提高企业对于罕

5、见病用药研发的积极性。1.2 罕见病全球市场空间广阔，罕见病用药大有可为中国是罕见病的单一最大市场，拥有全球最大的罕见病患者群体。据统计，2023年中国罕见病患者约2000万，而目前121种罕见病仅影响约300万患者，且尚未囊括所有罕见病，远低于美国和欧盟认定的罕见病种类（均多于6000种）。根据欧盟、美国对罕见病的定义，欧盟中大概有3000万罕见病患者，美国大概有2500-3000万罕见病患者，中国患有一种或多种罕见病患者可能超过1亿，潜在罕见病患者人数大概为美国的4倍以上。2023年全球罕见病市场规模约为4100亿元，中国市场约30-50亿元，占比约为1%。根据预测，2030年全球罕见病市

6、场有望达到1.3万亿元，中国罕见病市场份额有望达到600-900亿元，约占全球市场的5%-7%o图1：2023年中国、美国、欧盟的罕见病患者人数（亿）早儿痛患者总人敷2018年从孤儿药中获得最高营收的三家公司分别是新基、罗氏和诺华，全球销售额均超过100亿美元。新基是2019年孤儿药市场的领先公司，预计将在2024年保持这一地位,全球销售额为137亿美元。强生、罗氏、诺华和武田占据其余前五名，它们的预计2024年总营收将超过600亿美元，占孤儿药市场总市场份额的26%o罕见病适应症可助力泛适应症药物拓展市场空间、加速研发和商业化放量进程。部分药物以罕见病适应症申报上市，逐步扩展至患病人群更大的

7、非罕见病适应症，从而加速研发和商业化放量进程且拓展了市场空间。比如帕博利珠单抗2014年9月获批一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的罕见病适应症在美国加速获批上市。2015年10月才于美国获批非小细胞肺癌适应症。1.3 罕见病存在大量未被满足的临床需求，多数没有有效治疗方法多数罕见病没有有效治疗方法，存在巨大的未满足的临床需求。第一批罕见病目录的121种罕见病中,仅有60%有药可治,2013-2023进行的331项临床试验仅覆盖其中31种。全球已知7000多种罕见病中，仅有不到5%存在有效治疗方法。根据数据库，第一批罕见病目录的121种罕见病中，77种罕见病在全球无治疗药物，82种罕见病在

8、中国有治疗药物，存在巨大的未满足的临床需求。1.4 罕见病用药的可负担性逐渐改善，医保、商保等多样的支付模式帮助市场规模兑现罕见病药物治疗费用普遍高于非罕见病药物，患者负担较大。在罕见病的治疗中，高昂的治疗费用往往给患者带来巨大的负担。根据统计结果显示，20142018年期间，美国销售前100药物的平均花费，罕见病药物是非罕见病药物的5倍，因此政策的介入支持成为了促进罕见病药物市场可持续发展的关键因素。图3：20142018美国销售前100药物平均费用（万美元）国内初步形成了医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系。医保作为支付的

9、主要手段，在罕见病用药保障中起着至关重要的作用。2023版全国医保目录包含53个罕见病药，覆盖26种罕见病，其中甲类医保药物12个，乙类医保药物41个。在这些药品中，通过医保谈判平均降价幅度为40%,其中降价幅度最大的为脊髓性肌萎缩症（SMA）药物诺西那生钠注射液，幅度达到95%。诺西那生钠是全球首个SMA精准靶向治疗药物，是SMA患者的“救命药”。但该药在进入医保前的单价为70万，每年需要67次治疗，总费用为420万490万，给患者带来了巨大的经济负担，2023该药以3.3万/支的价格进入医保，使其年治疗费用从原本的近500万大幅降至20万，给患者带来了希望。又比如多发硬化症药物西尼莫德片，

10、其在进入医保前的售价为375/粒，2023年医保谈判后，其降至49.26元/粒，使患者年治疗费用从以往的近40万降至5万，降价幅度约为87%07款罕见病药物通过2023年医保谈判纳入医保。2023年医保谈判，利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液,伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁哇口服混悬液7种罕见病药品通过谈判纳入医保，进一步增强了罕见病患者的用药保障。自2019年后，通过谈判纳入医保的罕见病用药增加到了29种。各省市积极探索“1+N”模式，建立多方共付的支付保障体系。为了进一步缓解患者负担，各省市在国家医保的基础上，相继出台不同程度保障

11、措施，以确保罕见病药物的用药保障。例如，庞贝氏病特效药阿糖甘酶该药目前还未纳入医保范畴，其一年治疗费用大约在180万元，而根据浙江省罕见病保障政策，该类用药患者的医疗保障延伸，年治疗费用可降至10万元。他山之石，可以攻玉。虽然目前国内已建立初步的罕见病用药保障模式，但考虑到罕见病用药量少，种类多，医保覆盖不全面等问题，罕见病中的“罕见病药”的用药保障问题仍需要进一步探索。其他国家地区不乏有一些值得借鉴参考的政策模式，如商业健康保险，以美国这个成熟的市场为例，罕见病患者可通过每年支付IoOO美元的保费，可享受95%的报销额度。io：9s家地a早J1余像律模a.8公比新*I像玲奇曼保障4保人人情达

12、外屏支瞥靖一发位度.2WH4*tA.IMt去边外斗士中的*484口及恒&月之*12个月内.Irjt)3个月9!4*，33330H七.位会工公区。保内假人时Ki.穴姓工史支出的fW95%*atit.累他知m汽力100万S4*44fW70*.*4.fitAH30%.H*20%,Ia.HMM山明住床 网帖床 1/期临床 M期性床 申请上市 批准上空图7:各41城钥新药研发情况()种及族志-叶吸系统排狷MMn感於HMi代谢挟瑞BM自身财我性柒我心“管揍嘉罕见病(不完整)MB消化系统挨病05001015200025303540004500根据统计数据，罕见病领域创新药的研究靶点主要集中在CD19、BCMA和DNA三个靶点，因为罕见血液癌症适应症的研发热度较高。除了血液瘤适应症外，其他罕见病药物的靶点相对分散。CD19是一种特异性表达于B淋巴细胞各个分化阶段的细胞表面抗原，绝大多数B系来源的恶性肿瘤包括B细胞急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤细胞会表达CD19。它被认为是CAR-T治疗B细胞肿瘤的理想靶点，CD19CAR-T对急