全版干细胞临床试验研究管理办法(试行).docx

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1、附件1干细胞临床试验研究管理方法（试行）（征求意见稿）第一章总那么第一条为保证干细胞临床试验研究过程标准，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其平安，根据？中华人民共和国药品管理法？、？医疗机构管理条例？和？药物临床试验质量管理标准？等相关法律法规，制定本方法。第二条本方法所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究根底上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的别离、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干

2、细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。第三条干细胞临床试验研究必须具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无有效干预措施的疾病，优先考虑威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。第四条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进展，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监视管理局组织进展遴选和确定。第五条干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的

3、责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。第六条干细胞临床试验研究应当按照？药物临床试验质量管理标准？要求，遵守以下原那么：一）符合临床试验研究伦理原那么，保护受试者、捐献者生命安康权益；二）符合技术平安性、有效性原那么，即风险最小化;三）符合干细胞制剂质量要求的原那么；四）认真履行有效知情同意的原那么；五）有益于促进公众安康的原那么；六）干细胞临床试验研究透明化原那么；七）保护个人隐私的原那么。第七条开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作，不得发布干细胞治疗广告。第八条在中华人民共和国境内从事干细胞临床试验研究，包括境外机构以合作或投资等形式在中国开展的干细

4、胞临床试验研究，必须遵守本方法。本方法不包括已有规定的造血干细胞移植和以产品注册为目的的临床试验。中国干细胞研究机构或人员在境外以合作或投资形式开展干细胞临床试验研究，应当遵守当地政府制定的相关法律法规。第二章申报与备案第九条但凡在中华人民共和国境内合法登记并能独立承担民事责任的机构，均可提出干细胞临床试验研究申请。第十条申请进展干细胞临床试验研究，需提供以下材料：（一）申请表；（二）申请机构或/和委托临床研究机构的法人登记证书营业执照、医疗机构执业许可证和资质证明；（三）委托或合作合同样稿；（四）研究人员的名单和简历（含干细胞研究工作经历）；（五）供者筛选标准和供者知情同意书样稿；（六）干细

5、胞制剂制备和检定等符合?药品生产质量管理标准？（GMP）条件的相关材料;（七）干细胞制剂的制备工艺和工艺过程中的质量控制标准，以及工艺稳定性的数据，并提供制造和检定规程以及自检报告；（八）干细胞制剂的质控标准和标准制定依据，以及中国食品药品检定研究院质量标准复核报告；（九）干细胞制备过程中的主要原辅料的标准；（十）干细胞制备及检定的完整记录；（十一）干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案;（十二）不合格和/或剩余干细胞制剂的处理措施；（十三）临床前研究报告，包括细胞水平和动物水平的平安性和有效性评价实验；（十四）临床研究的平安性评估及相应处理措施，提供风险分析及评估报告、风险控制方案及实施

6、细那么；（十五）临床研究方案，应当包括以下内容：1研究题目；2 .研究目的；3 .立题依据；4 .预期效果；5 .试验设计；6 .受试者入选、排除和剔除标准，选择受试者的步骤和受试者分配入组方法;7 .根据统计学原理计算要到达预期研究目的所需的病例数；8 .干细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，须提供详细操作过程；9 .中止和终止临床试验的标准；10 .疗效评定标准；11 .不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施；12 .病例记录；13 .研究结果的统计分析；14 .随访的方案及实施方法；15 .病例报告表样稿。（十六）临床研究进度方案；（十七）资

7、料记录与保存措施；（十八）伦理委员会审查意见和伦理委员会成员签名表；（十九）受试者知情同意书样稿；（二十）研究者手册；（二十一）其他相关材料。第十一条干细胞临床试验研究申报程序：一）申报单位应当将准备好的材料送所在地省级卫生行政和食品药品监管部门进展形式审查和真实性审查。二）卫生部和国家食品药品监视管理局依据省级卫生行政和食品药品监管部门的形式审查结果和材料真实性证明，受理申报材料，组织专家委员会进展评审。三）根据评审工作需要，卫生部和国家食品药品监视管理局组织专家对申报单位进展现场考察，并综合相关情况，对干细胞临床试验研究工程进展备案。第三章临床研究第十二条开展干细胞临床试验研究前，必须制订

8、详细、完整、明确的研究方案，必须具有明确的适应症。研究方案必须遵照？药物临床试验质量管理标准？和？干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原那么（试行）？的相关规定，遵循风险最小化的原那么，并经伦理委员会批准。第十三条干细胞临床试验研究必须按照药物研发规律推进，一般按照药品临床试验I期、期、In期的原那么次序逐步进展。I期临床试验（10-30例）主要确定干细胞治疗方案的平安性。期临床试验（100例）检验干细胞治疗方案的有效性，并进一步评价其平安性。In期临床试验是在大范围内300例）进一步明确干细胞治疗方案的有效性，监测其不良反响，评价其与现行的传统治疗方式比较的优势，收集更多的信息为其临床应用做准

9、备。I1-In期的临床研究中，病例数的设计必须符合统计学的要求。对于某些罕见性疾病，或目前尚无有效治疗手段的特殊疾病，可根据疾病临床特点在前述根底上酌情减少临床试验病例数。第十四条干细胞临床试验研究中，必须指明干细胞的类型和获取方式。其来源必须符合伦理原那么和国家有关规定，符合临床使用的要求。供体必须按照？干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原那么？中的相关规定，进展相应的筛查。第十五条干细胞制备、检定及临床前研究应当符合？干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原那么(试行)？的相关要求，干细胞制备需符合？药品生产质量管理标准？(GMP)o如果干细胞的体外修饰涉及基因修饰，还应当符合？人基因治疗研究

10、和制剂质量控制指导原那么？的相关要求；假设与其他生物材料联合使用，必须符合医疗器械的相关管理规定。第十六条必须对每一份干细胞制剂从其如何从供者获得，如何体外操作，到最后的丢弃、回输或植入到受试者体内等环节进展追踪。对于剩余的干细胞制剂和/或剩余的捐赠物如供者的胚胎、生殖细胞、骨髓、血液等，必须进展合法、妥善并符合社会伦理的处理。干细胞制剂的追踪资料从最后处理之日起必须保存至少10年。第十七条在进展干细胞临床试验研究过程中，所有关于供者和受试者的入选和检查，以及干细胞制剂制备和临床研究各个环节，必须由操作者同步记录，所有资料的原始记录必须做到准确、清晰、无涂改，所有资料应当有电子备份。研究机构必

11、须将所有的原始资料从资料生成之日起保存至少10年。第十八条干细胞临床试验研究在纳入第一个自愿受试者之前，应当按照有关要求在我国临床研究登记备案信息系统进展网络登记备案。干细胞临床试验完毕后，应当对参与临床试验的受试者进展长期随访监测，以便更好地评价干细胞临床试验研究的平安性和有效性。第四章供者和受试者权益保障第十九条进展干细胞临床试验研究，必须认真贯彻受试者和供者的权益、平安和安康高于本试验研究的科学与社会利益的根本原那么。伦理委员会和知情同意书是保障受试者和供者权益的必要措施。第二十条为保障受试者和供者的权益，临床研究基地必须成立相应的伦理委员会。该委员会必须由从事医学、药学、生物学、伦理学

12、、社会学和法律学等专业的专家组成，其组成和工作不应当受任何参与研究者的影响，其职责是从保障受试者和供者权益的角度，严格审议干细胞临床试验研究方案并监视其执行。第二十一条假设使用异体干细胞进展临床研究，研究人员必须用通俗、清晰、准确的语言向供者告知其可能用于临床研究的内容和目的意义，并获得其签字同意的知情同意书，以确保该来源的合伦理性和合法性。第二十二条在干细胞临床试验研究的过程中必须遵守？药物临床试验质量管理标准？中受试者权益保障的相关条款。第五章报告第二十三条严重不良事件报告（一）如果受试者在干细胞临床试验研究过程中出现了由或可能由使用干细胞引起的严重不良事件，如传染性疾病、死亡、威胁生命的

13、情况、造成人体功能或器官永久性损伤，或必须承受医疗抢救（包括手术和延长住院）的情况，应当立刻停顿干细胞治疗及其相关临床试验研究，并且必须在24小时之内上报伦理委员会、卫生部和国家食品药品监视管理局。（二）发生严重不良事件后，必须及时对受试者进展相应处理，在处理完毕后15日内将后续工作报告上报伦理委员会、卫生部和国家食品药品监视管理局，以说明采取的措施和事件的原因。（三）在调查事故原因时，应当从以下几方面进展考察：干细胞制剂的制备和质量控制、供者的筛查记录、供者的测试结果、任何违背操作标准的事件。第二十四条过失报告（一）如果在操作过程中出现了违背操作规程或/和本方法要求的事件，并且这种事件可能与

14、疾病传播或潜在性的传播有关，或可能导致干细胞制剂的污染，必须在事件发生后立即上报伦理委员会、卫生部和国家食品药品监视管理局。（二）报告内容必须包括：对本领件的描述，与本领件相关的信息和干细胞制剂的制备流程，已经采取和将要采取的针对本领件的处理措施。第二十五条研究进度报告（一）凡在卫生部和国家食品药品监视管理局备案的干细胞临床试验研究，应当于备案后每12个月向卫生部和国家食品药品监视管理局提交进度报告。（二）报告内容应当包括阶段工作小结、已经完成的病例数和正在进展的病例数和不良反响的发生情况。（三）批准备案后两年内未启动临床试验，其临床试验研究资格自动取消。第二十六条研究结果报告（一）各期干细胞

15、临床试验完毕后，必须将研究结果进展统计分析，归纳总结，书写研究报告，并提交卫生部和国家食品药品监视管理局。（二）研究报告应当包括以下内容：1研究题目；2 .研究申请单位和临床研究单位名称及研究人员名单；3 .研究报告摘要；4 .研究方法与步骤；5 .研究结果；6 .病例统计报告；7 .失败病例的讨论；8 .研究结论；9 .下一步工作方案和试验方案。第二十七条在干细胞临床试验研究过程中，由研究机构自行中止或/和提前终止临床研究的，必须在30个工作日内，将中止或/和提前终止临床研究的报告上报卫生部和国家食品药品监视管理局，以说明中止或/和提前终止临床研究的原因和采取的善后措施。第六章监管与处分第二十八条卫生部和国家食品药品监视管理局负责组织开展干细胞临床试验研究工程的申报、评价、备案和监管。第二十九条省级卫生行政和食品药品监管部门负责本地区干细胞临床试验研究申报材料的形式性和真实性审核；对已备案工程进展监管。第三十条干细胞临床试验研究申报单位应当保证研究用干细胞制剂的生产制备过程符合GMP要求，对干细胞临床试验研究过程中因干细胞制剂的质量引起的受试者损害负全部责任。干细胞临床试验研究申报单位应当建立干细胞临床试验研究质量监视制度，委派专人或委托第三方对干细胞临床研究的质量进展监视，保证干细胞临床试验按照设计方案切实有