在临床试验中收集民族和种族数据.docx

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1、行业及食品药品监督管理局工作人员指南文件发布于2016年10月26日有关本文档的问题，请致电FDA少数民族健康办公室：240-402-5084,或邮箱:Omhfda.hhs.aov美国卫生和人类服务署（HHS）食品药品监督管理局（FDA）委员办公室（OC）少数民族健康办公室（OMH）妇女健康办公室（OWH）药品评价和研究中心（CDER）生物制剂评价和研究中心（CBER）器械和放射卫生中心（CDRH）临床医学前百公众评论您可以在任何时间向机构提交电子版评论或建议，网址为http:WWW.reulation.QVo纸质评论请提交至食品药品监督管理局档案管理办公室（5630 Fishers Lane

2、, Rm 1061, （HFA-305）, Rockville, MD 20852）。请为所有的评论注明文档编号 FDA-2016-D-3561。再次进行文件修订或更新之前，本机构可能不会针对评论采取行动。其他副本其他副本可从互联网获得。您还可以向omhfda.hhs.gov发送电子邮件请求以接收本指南 的电子副本。其他副本可以通过向委员办公室递交书面申请获取，地址为：少数民族健康办公室（10903 New Hampshire Ave., W01, Room 3331 A, Silver Spring, MD 20993-0002）,电话为 240-402-5084,邮箱为 Omhfda.hh

3、s.aov，美国卫生和人类服务署（HHS）食品药品监督管理局（FDA）委员办公室（OC）少数民族健康办公室（OMH）妇女健康办公室（OWH）药品评价和研究中心（CDER）生物制剂评价和研究中心（CBER）器械放射卫生中心（CDRH）2016年10月临床医学目录前言6范围2背景4A. 健康与人类服务署报告和指南5B. ICH E5国外临床数据可接受性中的种族因素指南5C. 美国国立卫生院倡议，振兴法案5D. FDA法规、指南以及2012年FDA安全与创新法案（FDASIA）第907章 6在临床试验中收集民族和种族信息9A. 双问题格式9B. 自我报告9C. 种族10D. 民族10E. 使用更为详

4、尽的民族和种族分类12F.使用术语“非白种人” 14提交临床试验的民族和种族数据14VII.书目16HHS政策与报告16NIH政策、报告与资源研究中纳入妇女和少数民族作为受试者16FDA法规、报告与法律16FDA行业指南17ICH指南18其他资源18NIH PHS累计纳入报告表18行业及FDA工作人员指南1本指南代表FDA目前关于此主题的思考。其不会为任何人赋予任何权利，也不对FDA 或公众具有约束力。如果替代方法满足适用法律、法规的要求，可以使用替代方法。如 果希望讨论一种替代方法，请联系与您医疗产品相关的FDA审查部门。1 .前言本指南旨在为美国境内外开展的针对FDA监管范围内医疗产品临床

5、试验中 民族和种族数据的收集与报告的标准方法提供FDA的要求和建议。使用标 准术语如年龄、生物性别、社会性别、民族和种族等可以确保子研究人群数 据收集的一致性。推荐的标准化方法建立的依据是管理和预算办公室（OMB） 指令152,制定的依据是平价医疗法案第4302章3, HHS关于民族、种族、 性别、母语、残障状态数据收集实施指南4,以及FDA安全和创新法案5（FDASIA）第907章行动计划6。本指南列出了民族和种族的OMB分类， 并描述了 FDA推荐在医疗产品（药品、生物制剂和医疗器械）应用中使用 该分类的理由。1本指南由全机构民族和种族工作组制定，工作组成员来自美国食品药品监督管理局（FD

6、A）的委员办公 室（OC）、少数民族健康办公室（C）MH）、妇女健康办公室（OWH）、公共健康策略和分析办公室（OPHSA）、 生物制剂评价和研究中心（CBER）、药品评价和研究中心（CDER）、和器械放射卫生中心（CDRH）。2管理和预算办公室（C）MB）指令15,民族和种族联邦数据分类标准修订版（1997年10月30日），见 于 https：/WWW.whitehouse.aov/Ombfedre 1997StandardSG3患者保护和平价医疗法案，公法Ill-148,第4302章（42 USe. 30Okk） （2010年3月23日），见于 https:WWWQOVfdsvsPkaCR

7、EC-2009- Il-19pdfCREe-2009- Il-19-pt1 -PClSl 1607-3.pdf#PaQe= 12Zo4 HHS关于种族、族群、性别、母语、残障状态数据收集实施指南（2011年10月31日），见于 https:aspe.hhs.ovsitesdefaultfilesPdf/76331/index.pdf。5 FDA安全和创新法案（FDASIA）,公法112-144 （2012年7月9日），见于https:/WWW.conqress.qovbill112th-conqressSenate-bill/3187 06 FDA关于促进人群亚组数据收集和可用性的行动计划（2

8、014年8月），见于http:/WWW.fda.ovdownloadsRealJIatoMnfOrmation/Lefislation/SianifiCantAmendmentStotheFDCAct/F DASIAUCM410474Ddf另外，针对按照研究数据表格模型提交的标准数据集7、以电子版通用技术 文件（eCTD） 8提交的文件、以及FDA关于监管文件提交电子版格式指南 中所规定的格式因本指南推荐了收集民族和种族临床研究数据的格式。本文件旨在提供以下内容的指南：达到1998年颁布的最终规定1。关于研究性新药（IND）申请和新药申请 （NAD）中呈现人口学数据（也称为“人口学规定”）,以

9、及在生物制 剂许可申请（BLA）和医疗器械应用中手机收集中组合种族数据的要求。处理FDA安全和创新法案第907章行动计划关于改善人群亚组数据缺 失，提高数据质量的要求。FDA的指导性文件，包括本指南，不构成具有法律强制力的责任。相反， 指南表明了本审查机构目前关于此主题的思考，除非引用具体的法规或法律 要求，否则只应视为建议。在本审查机构指南中使用词语“应当”是指建议 或推荐进行某一事项，并非强制要求。II.范围本文件旨在为临床研究中民族和种族数据的收集提供指导。本指南为民族和 种族数据两步收集过程提供了清晰的建议，并用于支持FDASIA907行动计 划以提高人群亚组数据的完整性和质量。本指南

10、取代2005年FDA指南在 临床数据中收集民族和种族数据”。7 CDISC标准化研究数据表格模型（SDTM）、分析数据模型（ADaM）、操作数据模型（ODM）, http:/www.cdisc.orQ/system/files/members/standard/study data tabulation model VI 4.pdf。8提交电子版监管数据人用药品产品应用和使用eCTD规范进行相关提交:行业指南（2015年5月）， 见于http7www.fda.QvDruqsDevelopmetApprovalProcessFormsSbmissionReqirementsElectronicS

11、ub missiosucm153574.htm .9提交电子版监管数据一标准化研究数据:行业指南（2014年12月），见于httD： WWWjda.ovdownloadsDrUaS/./Guidances/UCM292334.pdf。10 63 FR 6854 （1998 年 2 月 11 日）（编于 21 CFR 312.33（a）（2）和 21 CFR 314.50（d）（5）, https:/WWW.QPQvfdsvsPka/FR-1998-02-11 pdf98-3422.pdf。11在临床数据中收集种族和族群数据（2005年9月），http: WWW.fda.qovdownloads

12、ReqUlatOMnfOrmatiOn/Guidances/UCrn 126396.pdf 对于药品而言，人口学规定要求IND持有者在年度报告中以表格形式报告 参与者的年龄、种族和性别12,并要求NDA的申办方报告重要的人群亚组， 包括种族亚组的有效性和安全性数据总结13。FDA也强烈建议按照OMB标 准和指南收集并报告种族数据（西班牙拉丁裔/非西班牙拉丁裔）。本指南也旨在帮助申办方填写BLAo对于医疗器械来说，FDA也建议申办方根据OMB的建议收集种族和民族数 据，并在草案固定后按照指南文件及器械和放射卫生中心（CDRH）、生物 制剂评价和研究中心（CBER）关于年龄/民族/种族指南文件草案

13、的标准收 集数据I、FDA希望申办方所纳入的研究参与者反映了在年龄、性别、民族和种族方 面与临床问题相关的人群13。在研发的早期阶段，需要向机构提交用于讨论 的临床相关亚人群纳入计划，对于药品和生物制剂则不得晚于2期会议。如 果临床相关的亚人群参与数量不足，其数据分析结果会造成产品标签过程中 的医疗产品安全性和有效性信息不足。在评价医疗产品的安全性和有效性过 程中，患者特征如年龄、生物性别、社会性别、地理位置（如乡村）、情感、 生理、感知觉功能等通常为重要的变量。但上述内容不在本指南解决的问题 范围内。本指南并不旨在确定临床研究中不同民族和种族人群的参与水平。与参与水 平或试验样本大小相关的问

14、题，申办方应在试验开始前就临床试验设计和人12在某些FDA文件中，术语生物性别和社会性别可以混用。但根据2001年美国国立卫生院达成的共识报 告（美国国立卫生院，生物性别和社会性别的生物学差异理解委员会。探索生物学对人类健康的贡献：性 别是否重要？，国家科学院，2011）,上述两个数据有根本性区别，应当始终如一地用于描述研究结论。 Sex （生物性别）是对生命体的分类，通常根据染色体组决定的生殖器官和功能，将生命体分为男性和女 性。而社会性别指的是个体对于男性或女性的自我表征，或社会机构根据个体的性别表征对个体的回应。 社会性别源于生物学，但经过环境和经验的塑造。由于在本政策文件中引用了不同的

15、法律法规，因此“生物 性别”和“社会性别”会根据引用的不同原材料来使用。13 21 CFR 312.33（a）（2） （2015 年 4 月 1 日），也见于 21 CFR 314.50（d）（V）和（vi）（a）关于 NDA 中提 交人口学数据的部分，见于http: WWW.ecfr.qov/cqi-bin/textidx?SID=41aa69ac1cd29cf7eb1c3b24d764f310&mc=true&node=se21.5. 314 150&ran=div&：14指南草案：在医疗器械临床研究中评估和报告年龄、种族和族群数据（2016年6月），见于 http7www.fda.QvdownloadsMedicalDevicesDeviceRequlationandGuidanceGidaceDocumentsUC M507278.pdf,纳入指南草案仅为了文件的完整性。作为指南草案，其在最终版本发布前不会正式施行。群亚组问题咨询评估部门相应的中心和办公室6。HL背景在过去的数十年间，FDA以及医学界对于临床研究中民族和种族信息收集的观 点发生了变化。在提出本指南中的建议前